La anemia aplásica severa es un trastorno provocado por la falla de la médula ósea que puede proporcionar consecuencias fatales. A pesar de que una terapia con altas dosis de ciclofosfamida seguida de un trasplante alogénico de médula ósea puede curar la enfermedad, requiere de un donante compatible y presenta el riesgo de que el injerto sea rechazado por el huésped. Un pequeño estudio piloto desarrollado previamente, ha demostrado que la terapia con altas dosis de ciclofosfamida sin un trasplante de médula ósea puede alcanzar un resultado durable y una remisión completa libre de tratamiento.
Recientemente un grupo de investigadores ha llevado a cabo un estudio para confirmar la seguridad y la eficacia de la terapia con altas dosis de ciclofosfamida sola en pacientes con anemia aplásica severa. Los investigadores desarrollaron una prueba clínica no contralada sobre una muestra de 19 pacientes que no habían sido tratados previamente y padecían anemia aplástica severa. La intervención consistió en la administración de 50 mg/kg de peso corporal por día de ciclofosfamida durante 4 días consecutivos.
Durante el estudio, los investigadores midieron la probabilidad de respuesta y la supervivencia total. La remisión completa fue definida como un conteo sanguíneo normal para sexo y edad. La remisión parcial fue definida como independiente de la transfusión y un conteo absoluto de neutrófilos mayor de 0.5 × 109 células/L sin el apoyo del factor de crecimiento. Los pacientes que no respondieron al tratamiento fueron aquellos que permanecieron dependientes de las transfusiones o fallecieron. La recidiva fue definida como criterios que no pertenecían a una remisión parcial o completa.
De acuerdo a los resultados obtenidos, el tiempo medio para un conteo absoluto de neutrófilos de 0.5 × 109 células/L fue de 49 días. La probabilidad de supervivencia fue del 84% (95% CI, 59% a 95%) a los 24 meses. La probabilidad de alcanzar una remisión libre de tratamiento fue del 73% (CI, 51% a 91%) a los 24 meses y la probabilidad de alcanzar una remisión completa fue del 65% (CI, 39% a 89%) a los 50 meses. Los pacientes que no presentaron una respuesta al tratamiento habían padecido una recidiva o habían desarrollado trastornos clonales secundarios.
Sobre la base de estos hallazgos, los investigadores creen que la terapia con altas dosis de ciclofosfamida sin trasplante de médula ósea produce una remisión libre de tratamiento en pacientes que padecen una anemia aplástica severa. Esta nueva modalidad de tratamiento requiere de mayores estudios en pacientes con anemia aplástica severa que no son candidatos propicios para un trasplante alogénico de médula ósea.
